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欧洲血液学协会大会(European Hematology Association Congress)上公布的令人难以置信的新数据显示,实验性的 CRISPR 基因编辑疗法在治疗后三年内依然安全有效。结果来自使用 CRISPR 技术治疗两种罕见遗传性血液病的人体试验,是最长的此类试验之一。这项人体试验始于 2019 年,为美国首次。该试验针对的是两种罕见的血液疾病:乙型地中海型贫血和镰状细胞病。该疗法首先从患者血液中收集干细胞。然后使用 CRISPR 技术进行单一基因改变,旨在提高红细胞中胎儿血红素的水平。然后将这些干细胞重新注入患者体内。初步结果非常有希望。头两名接受治疗的患者在几个月内基本治愈,但是长期疗效的问题依然存在。去年的后续公告延续了令人印象深刻的结果,22 名患者接受了治疗,所有患者都表现出 100% 的成功。其中 7 名患者在初始治疗后 12 个月后疗效没有减弱。现在一项新的数据发布提供了 75 名接受这种突破性 CRISPR 疗法治疗的患者的结果,该疗法现在被称为 exa-cel(exagamglogene autotemcel)。在 75 名接受治疗的患者中,44 名患有输血依赖性乙型地中海贫血(TDT),31 名患有严重的镰状细胞病(SCD)。 44 名 TDT 患者中,除两人外,其他所有患者的疾病基本治愈,不再需要输血。仍然需要输血的两名 TDT 患者的输血量分别减少了 75% 和 89%。所有 31 名SCD 患者在后续长期随访中也没有再出现疾病症状。
NASA TESS(Transiting Exoplanet Satellite Survey)系外巡天卫星在距离地球 33 光年外的一个星系中发现两颗超级地球。该星系的母星编号为 HD 260655,为 M 级矮星,质量比太阳要小得多,但在宇宙中比类太阳恒星更常见。两颗行星之一公转一周 2.8 地球日,大小为地球的 1.2 倍质量为地球 2 倍,另一颗公转一周 5.7 地球日,大小为地球的 1.5 倍质量为地球 3 倍,它们被认为都是岩石行星,但不太可能适宜生命,因为距离恒星太近了,表面温度太高而不太能有水存在。